Finalmente vi possiamo dire le parole che da tempo girano e che molti di Voi aspettavano con ansia!
In america il Dott. Urano comincerà a breve il primo Trial Farmacologico; di seguito potrete leggere la traduzione dell’articolo apparso sul sito dell’università dove avverranno i test:
I ricercatori lanciano il primo trial clinico per la sindrome di Wolfram
Il dantrolene è un rilassante muscolare approvato per il trattamento dei pazienti con paralisi cerebrale, sclerosi multipla e spasticità muscolare. Recenti ricerche suggeriscono inoltre che può impedire la distruzione delle cellule beta che secernono insulina. I ricercatori della Washington University School of Medicine di St. Louis stanno iniziando uno studio clinico per valutare il farmaco come trattamento per i pazienti con la sindrome di Wolfram.
La sindrome di Wolfram colpisce circa una persona ogni 500.000 in tutto il mondo. Molti di questi pazienti muoiono prematuramente a causa della malattia. I pazienti con sindrome di Wolfram in genere sviluppano il diabete in età molto giovane e necessitano di iniezioni di insulina più volte al giorno. La malattia provoca anche la perdita di udito, problemi di visione e difficoltà di equilibrio.
Anche se i medici trattano i sintomi dei pazienti, non ci sono ancora terapie che rallentano il progresso della sindrome.
Tuttavia, i ricercatori della Washington University School of Medicine presto metteranno alla prova un trattamento farmacologico in 24 pazienti che hanno la malattia.
Gli scienziati hanno in precedenza riferito alla National Academy of Sciences che il farmaco dantrolene – un rilassante muscolare approvato per il trattamento dei pazienti con paralisi cerebrale, sclerosi multipla e spasticità muscolare – previene la distruzione delle cellule beta che secernono insulina (testato su modelli animali con la Sindrome di Wolfram) e in cellule cerebrali differenziate da campioni di pelle prelevati da pazienti con la malattia.
“Nessuno ha mai testato il dantrolene nei pazienti con la sindrome di Wolfram, quindi il nostro primo e più importante obiettivo è quello di fare in modo che sia sicuro”, ha detto il ricercatore Fumihiko Urano.
“Sono molto fiducioso, però. La principale domanda che mi fa ogni paziente che vedo è, ‘C’è un trattamento?’ E fino ad ora, ho dovuto dire di no. Con po ‘di fortuna, forse questo studio può contribuire a cambiare la risposta”.
Negli studi sui topi e in esperimenti con cellule del cervello, il Dott. Urano ha scoperto che il dantrolene impedisce la morte delle cellule del cervello e le cellule beta che secernono insulina.
Il Team del Dott. Urano ha in programma uno studio di 12 adulti e 12 pazienti pediatrici per più di nove mesi. Tutti i partecipanti saranno sottoposti a test approfonditi prima di iniziare l’assunzione del farmaco e, dopo aver preso il farmaco per sei mesi. I ricercatori monitoreranno la vista e la funzionalità del cervello, così come la funzione delle loro restanti cellule beta che secernono insulina.
Per essere eleggibili per lo studio, tutti i pazienti devono essere in grado di recarsi al Medical Campus Washington University per il test e i farmaci.
Lo studio è finanziato dalla Snow Foundation e dal finanziamento federale per sostenere la sperimentazione clinica e il Dott. Urano vuole espandere ad altri centri medici.
Egli dubita che il dantrolene possa invertire la malattia. “Ma si spera, possa almeno rallentare il decorso della stessa”, ha detto.
Per ulteriori informazioni, si può contattare il coordinatore dello studio Ashley Simpson via e-mail: ashley.simpson@wustl.edu.
Articolo originale: https://medicine.wustl.edu/news/researchers-launch-first-clinical-trial-wolfram-syndrome/
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